CRISPR/Cas er en teknologi til at redigere i den genetiske kode inde i kroppens celler. Vi har tidligere vist, at man kan benytte teknologien til at rette genetiske fejl i blodets stamceller. I dette projekt vil vi omdanne genredigerede blodstamceller til en type immunceller, der hedder plasmacytoide dendritceller. Disse immunceller har unikke egenskaber og et stort potentiale til at bekæmpe bl.a. kræft. Med nuværende teknikker vil man dog skulle lave en dyr individualiseret behandling til hver enkelt patient, dvs. fra hver patient høste stamceller, genredigere cellerne og derefter omdanne dem til immunceller. Celler fra en fremmed rask donor vil i langt de fleste tilfælde blive afstødt af patienten. Vi ønsker med genredigering at fjerne
de molekyler, der gør, at disse celler bliver genkendt som fremmede. Vi vil muliggøre, at man fra en enkelt rask donor kan danne milliarder af immunceller, som kan benyttes til behandling af flere tusinde kræftpatienter. Vi vil ydermere benytte CRISPR/Cas-teknikken til at lave genetiske optimeringer af immuncellerne. Projektet har dermed potentiale til at skabe en ny og effektiv immunterapi mod kræft.
