Development of whole Eye organoids, as a disease models of retinitis pigmentosa
Mit projekt handler om at bruge stamceller til at lave laboratoriemodeller af det menneskelige øje for at studere den arvelige øjensygdom retinitis pigmentosa. Sygdommen rammer de lysfølsomme celler i nethinden, fotoreceptorerne, og deres støtteceller, pigmentepitelcellerne, hvilket fører til gradvist synstab og i mange tilfælde blindhed, ofte før 40-årsalderen. Med de nye modeller håber vi at kunne få en bedre forståelse af, hvordan sygdommen udvikler sig på celleplan, og finde nye mulige angrebspunkter for behandling. Vi vil også undersøge, om modellerne kan bruges til at teste nye behandlinger, så vi på sigt kan hjælpe flere patienter.
Min fascination af øjet begyndte under min PhD, hvor jeg arbejdede med nanopartikler til øjenmedicin. Synssansen er afgørende for vores livskvalitet, og nethinden er et utroligt komplekst system, hvor mange specialiserede celletyper skal samarbejde for at skabe syn. Samtidig er stamceller fascinerende, fordi de kan blive til næsten alle slags celler i kroppen. Under et forskningsophold i Boston fik jeg mulighed for at arbejde med nethindemodeller baseret på stamceller – og så faldt brikkerne på plads for mig. Kombinationen af øjenforskning og stamcelleteknologi giver håb om nye behandlinger mod synstab og blindhed.
Retinitis pigmentosa er en udfordrende sygdom at studere, fordi den kan skyldes mutationer i over 80 forskellige gener, og sygdommens forløb afhænger af, hvilke gener der er involveret. Det gør den svær at behandle, og i dag findes kun få behandlinger – som kun virker for patienter med helt specifikke genetiske variationer. Samtidig er flere celletyper i nethinden involveret. Sygdommen opstår, når samspillet mellem de lysfølsomme celler, fotoreceptorerne, og deres støtteceller, det pigmenterede epitel, forstyrres. De fleste sygdomsmodeller fokuserer kun på fotoreceptorerne, men i mit projekt bruger vi en stamcellebaseret model, der inkluderer både fotoreceptorer og det pigmenterede epitel. Ved at dyrke disse modeller med stamceller fra patienter med forskellige genetiske baggrunde håber vi at skabe ny viden, som kan føre til bedre behandlinger og bevare synet hos patienter med retinitis pigmentosa.
Jeg håber, at min forskning på sigt kan bidrage til udviklingen af mere målrettede behandlinger for patienter med retinitis pigmentosa og andre øjensygdomme der kan lede til synstab. Ved at bruge stamceller fra forskellige patienter skaber vi modeller, der afspejler den enkelte patients genetik. Det åbner for mere personlig medicin, hvor behandlinger kan tilpasses den enkelte. Samtidig giver vores modeller ny indsigt i, hvordan sygdommen udvikler sig – viden der også kan bruges til at forstå andre neurodegenerative sygdomme. Endelig kan disse avancerede laboratoriemodeller være med til at reducere behovet for dyreforsøg i fremtidens forskning.
At blive en del af Sapere Aude-programmet er et afgørende skridt i min udvikling som selvstændig forskningsleder. Bevillingen giver mig mulighed for at opbygge en fokuseret forskningsgruppe med både en PhD og en postdoc, og skabe den kritiske masse, der skal til for at realisere min vision om at udvikle og anvende avancerede stamcellebaserede øjemodeller til forskning i arvelige øjensygdomme. Det vil styrke min position som projektleder og mentor, og give mig tid og ressourcer til at etablere nye samarbejder. Sapere Aude-programmet giver dermed ikke kun en unik mulighed for faglig fordybelse, men også et stærkt fundament til at opbygge en internationalt anerkendt forskningsprofil i feltet.
Jeg har altid godt kunnet lide at rejse og opleve nye steder og kulturer, og det har jeg heldigvis kunnet kombinere med mit studie og arbejde, hvor jeg har boet i kortere og længere perioder forskellige steder i verden – blandt andet i New York, hvor jeg boede sammen med min kæreste i lidt mere end fire år under min postdoc. Vi kom hjem til København for lidt over et år siden og nyder nu at være lidt tættere på vores familier og gamle venner. Når jeg ikke arbejder, kan jeg godt lide at lave mad, strikke, læse bøger og se dårligt tv.
Danmarks Tekniske Universitet, Institut for Sundhedsteknologi
In vitro modeller og øjen sygdomme
København
Københavns Tekniske Gymnasium, Vibenhus